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赛诺菲罕见病药物增加新适应症

2019-03-06 19:49:24

中国科普讯 赛诺菲中国9月12日宣布,思而赞(注射用伊米苷酶)获得中国国家食品药品监督管理总局批准,增加慢性神经病变型(Ⅲ型)戈谢病的治疗适应症。此前,思而赞 已获批用于确诊非神经病变型(I型)戈谢病的治疗。该药也是目前中国获批用于治疗戈谢病的有效药物。

赛诺菲罕见病药物增加新适应症

赛诺菲一直注重药品创新研发,赛诺菲中国区总裁彭振科表示,“自被批准上市以来,以思而赞?为代表的酶替代疗法已经成为戈谢病治疗的金标准,有效改善了部分戈谢病患者的临床症状与体征。我们希望此次思而赞?新适应症的获批,能帮助中国更多的罕见病患者及家庭改善生活质量、减轻病痛,并带来健康希望。”

Ⅲ型戈谢病属于慢性神经系统病变型,其临床症状除具有Ⅰ型戈谢病临床表现外,还有神经性系统表现。中国人民解放军总医院小儿内科戈谢病诊治专家孟岩大夫表示:“Ⅲ型戈谢病,主要在儿童期至青春期间起病,患者脾脏肿大,贫血和血小板减少及发育落后与I型类似,这些非神经系统的损害如不尽早治疗,将造成患者生活质量下降、残疾,甚至过早死亡。思而赞?在国内获批用于Ⅲ型戈谢病治疗,不仅满足了临床医生的迫切需要,为患儿及家庭带来了希望,同时也让我们对罕见病治疗增强了信心。”

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